【制藥網(wǎng) 醫(yī)藥股市】7月22日，法國Abivax股價當(dāng)日暴漲466%，市值也從6.3億歐元迅速漲至35.8億美元。
 

　　消息面上，Abivax宣布，其miRNA藥物Obefazimod(ABX464)在治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎(UC)的兩項III期試驗中成功達(dá)成主要終點。
 

　　公開資料顯示，潰瘍性結(jié)腸炎(UC)是一種病因至今尚未明確的慢性炎癥性腸病，患者常常會被腹痛、腹瀉、黏液膿血便以及里急后重等癥狀所困擾，嚴(yán)重影響著日常生活質(zhì)量。而且，這種疾病還會存在病程遷延、反復(fù)發(fā)作的特性，患者往往需要長期接受監(jiān)測與規(guī)范治療，以控制病情、改善預(yù)后。
 

　　UC的并發(fā)癥也不容小覷。大約5%的重癥患者可能會遭遇中毒性巨結(jié)腸，此時結(jié)腸病變廣泛且嚴(yán)重，腸壁張力減退，結(jié)腸蠕動消失，大量腸內(nèi)容物與氣體積聚，導(dǎo)致急性結(jié)腸擴(kuò)張，橫結(jié)腸通常是受影響尤為嚴(yán)重的部位?；颊叩牟∏闀眲夯狙Y明顯，還會出現(xiàn)脫水與電解質(zhì)平衡紊亂，腹部可能會出現(xiàn)腸型、壓痛，腸鳴音消失，血白細(xì)胞計數(shù)明顯升高。X線腹部平片能清晰地看到結(jié)腸擴(kuò)大，結(jié)腸袋形消失，這種情況容易引發(fā)急性腸穿孔，預(yù)后較差。另外，病程漫長、廣泛性結(jié)腸炎的患者發(fā)生癌變的風(fēng)險較高。UC主要集中在20-40歲的青壯年人群發(fā)病，給這一年輕群體的生活和工作帶來了沉重的負(fù)擔(dān)。
 

　　ABX464是Abivax公司寄予厚望的一款創(chuàng)新藥物。它是一種口服的、每日一次的小分子藥物，目前正處于治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎的III期臨床試驗階段。這款藥物的特別之處在于，它是頭個且無競爭對手的一個能夠增強(qiáng)微小核糖核酸-124(miR-124)表達(dá)的分子。miR-124是炎癥反應(yīng)的天然調(diào)節(jié)因子，通過與特定的信使核糖核酸(mRNA)結(jié)合，減少其翻譯成相應(yīng)的蛋白質(zhì)，從而發(fā)揮作用。當(dāng)miR-124的表達(dá)增強(qiáng)時，細(xì)胞因子和免疫細(xì)胞會減少，有助于減輕炎癥，有望控制像UC這樣的慢性疾病的進(jìn)展。
 

　　在治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎的兩項III期試驗(ABTECT-1和ABTECT-2)中，Obefazimod展現(xiàn)出了令人矚目的療效。這兩項試驗在全球范圍內(nèi)共納入了1275名患者，參與試驗的人群分布均衡，其中47.3%的受試者對之前的先進(jìn)療法(生物制劑/jak抑制劑等)反應(yīng)不足。試驗的主要終點是基于改良梅奧評分，觀察治療8周后的臨床緩解率。
 

　　結(jié)果顯示，在兩項試驗的匯總分析中，每日一次50mg劑量的Obefazimod經(jīng)安慰劑校正后的臨床緩解率達(dá)到了16.4%(p<0.0001)。同時，50mg劑量組實現(xiàn)了所有關(guān)鍵的次要終點，具有統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義。在ABTECT-1研究中，25mg和50mg組的緩解率明顯優(yōu)于安慰劑組，分別為23.8%和21.7%，而安慰劑組僅為2.5%。在安全性方面，Obefazimod總體耐受性良好，安全數(shù)據(jù)與之前的研究一致，未發(fā)現(xiàn)新的風(fēng)險。頭痛的發(fā)生率低于早期試驗，并且是短暫的，大多在初始治療后的幾天內(nèi)就會消失。這一系列積極的試驗結(jié)果，無疑為飽受UC折磨的患者帶來了新的曙光。
 

　　公開資料顯示，法國Abivax是一家處于臨床階段的生物技術(shù)公司，公司致力于開發(fā)利用人體自然調(diào)節(jié)機(jī)制來穩(wěn)定慢性炎癥性疾病患者免疫反應(yīng)的治療方法。目前，公司的核心關(guān)注點在于其領(lǐng)先的藥物候選產(chǎn)品Obefazimod，除了在中重度潰瘍性結(jié)腸炎的III期臨床試驗中取得重大突破外，還在進(jìn)行針對克羅恩病患者的IIb期臨床試驗。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。