【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】2025 年 8 月 12 日，對于全球非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥(NCFB)患者而言，是一個具有里程碑意義的日子。這一天，Insmed 公司宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)正式批準(zhǔn)了其研發(fā)的 Brinsupri(brensocatib)上市，用于治療成人和 12 歲以上兒童的 NCFB 患者。
 

　　數(shù)據(jù)顯示，Brensocatib 是頭個獲批的二肽基肽酶 1(DPP-1)抑制劑，也是 FDA 批準(zhǔn)的頭個用于治療 NCFB 的藥物。非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥是一種嚴(yán)重的慢性肺部疾病。在美國，約有 50 萬人被診斷患有 NCFB，而全球范圍內(nèi)，預(yù)計還有數(shù)百萬患者受其折磨。與其他以氣道狹窄為特征的呼吸系統(tǒng)疾病不同，NCFB 會導(dǎo)致氣道永久性擴(kuò)張，使得患者難以清除黏液和細(xì)菌，進(jìn)而引發(fā)持續(xù)的炎癥和感染。該病的一個顯著特征是頻繁發(fā)作，即癥狀突然惡化，如咳嗽加劇、黏液增多、呼吸急促和疲勞等。這些發(fā)作不僅嚴(yán)重影響患者的身體健康，還對其日常生活和心理健康造成很大的負(fù)面影響。?
 

　　Brensocatib 是一種口服的、每日一次的藥物，屬于一類全新的二肽基肽酶 1(DPP1)抑制劑。DPP1 是一種在中性粒細(xì)胞中負(fù)責(zé)激活中性粒細(xì)胞絲氨酸蛋白酶(NSPs)的酶。在慢性炎癥性肺部疾病中，中性粒細(xì)胞會在氣道中大量聚集，導(dǎo)致 NSPs 過度活躍，進(jìn)而引發(fā)肺組織的破壞和炎癥。Brensocatib 通過抑制 DPP1 及其對 NSPs 的激活，減少支氣管擴(kuò)張癥以及其他由中性粒細(xì)胞驅(qū)動的炎癥性疾病所造成的損害，從根源上針對 NCFB 的發(fā)病機(jī)制進(jìn)行治療。?
 

　　Brensocatib 的獲批主要基于兩項(xiàng)重要研究的數(shù)據(jù)支持，即 III 期 ASPEN 研究和 II 期 WILLOW 研究。在 ASPEN 研究中，接受 10mg 或 25mg Brensocatib 治療的患者，其年化病情加重率分別較安慰劑組降低了 21.1% 和 19.4%。此外，在研究過程中，Brensocatib 展現(xiàn)出了良好的耐受性，治療期間出現(xiàn)的不良事件與安慰劑組相當(dāng)，主要包括 COVID-19、鼻咽炎、咳嗽和頭痛等。?
 

　　這一批準(zhǔn)對于 NCFB 患者和臨床醫(yī)生來說意義重大。除了在美國獲批上市，Insmed 公司還計劃于 2025 年在歐盟、英國和日本提交 Brensocatib 的監(jiān)管申請，如果順利獲批，預(yù)計 2026 年將在這些地區(qū)上市，屆時將有更多的 NCFB 患者受益。?
 

　　Brensocatib 的獲批上市無疑是 NCFB 治療領(lǐng)域的一個重大突破，它為患者提供了一種全新的、有效的治療選擇，有望顯著改善患者的生活質(zhì)量，延緩疾病的進(jìn)展。
 

　　據(jù)悉，在中國，多家藥企敏銳地捕捉到了這一未被滿足的臨床需求，積極布局 NCFB 藥物研發(fā)。如復(fù)星醫(yī)藥控股子公司浙江星浩澎博醫(yī)藥有限公司自主研發(fā)的小分子口服二肽基肽酶 1(DPP - 1)抑制劑 XH - S004，通過抑制 DPP - 1 及其激活的中性粒細(xì)胞絲氨酸蛋白酶，降低炎癥反應(yīng)，從而阻斷感染惡性循環(huán)及由此導(dǎo)致的氣道結(jié)構(gòu)損傷。截至目前，XH - S004 用于治療非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥于中國境內(nèi)處于 II 期臨床試驗(yàn)階段，用于治療慢性阻塞性肺疾病于中國境內(nèi)處于 Ib 期臨床試驗(yàn)階段。
 

　　海思科在這一領(lǐng)域同樣成果顯著，其自主研發(fā)的口服、強(qiáng)效和高選擇性的 DPP - 1 抑制劑 HSK31858 片，在臨床研究中展現(xiàn)出了良好的前景。2025 年 3 月，HSK31858 的 2 期臨床研究成果發(fā)表于《柳葉刀?呼吸醫(yī)學(xué)》。研究結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，20mg HSK31858 組(下降幅度為 48%)和 40mg HSK31858 組均顯著降低急性加重發(fā)生頻率(下降幅度達(dá) 60%)。此外，HSK31858 快速且持續(xù)地降低了支擴(kuò)癥患者 24 小時痰量。據(jù) CDE 網(wǎng)站信息，1 類新藥 HSK31858 片已于 2024 年被納入突破性治療品種，用于非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張。?
 

　　除了上述企業(yè)，恒瑞醫(yī)藥旗下子公司瑞石生物醫(yī)藥有限公司也有所行動。瑞石生物收到國家藥監(jiān)局核準(zhǔn)簽發(fā)關(guān)于 RSS0343 片的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，同意開展用于非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥的治療的臨床試驗(yàn)。這一舉措表明恒瑞醫(yī)藥也在積極探索該領(lǐng)域的藥物研發(fā)。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，隨著國內(nèi)對創(chuàng)新藥研發(fā)的政策支持力度不斷加大，資本對醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域的關(guān)注度持續(xù)提升，以及國內(nèi)臨床研究資源的日益豐富，中國藥企在 NCFB 藥物研發(fā)領(lǐng)域也有著獨(dú)特的優(yōu)勢。而且，NCFB 患者群體龐大，國內(nèi)市場需求迫切，一旦有安全有效的國產(chǎn)藥物獲批上市，必將擁有廣闊的市場前景。
 

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