【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】根據(jù)梳理，今年7月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)了多款具有重要意義的新藥，涉及適應(yīng)癥包括苯丙酮尿癥(PKU)、中重度慢性手部濕疹(CHE)、遺傳性血管性水腫等，為眾多相關(guān)患者群體帶來(lái)了新的治療選擇和希望。
 

　　其中PTC Therapeutics公司的 Sephience(sepiapterin)獲批用于治療兒童和成人苯丙酮尿癥(PKU)患者。苯丙酮尿癥是一種罕見的遺傳性代謝疾病，患者體內(nèi)缺乏分解苯丙氨酸的酶，導(dǎo)致苯丙氨酸在體內(nèi)蓄積，若不及時(shí)治療或管理不善，會(huì)對(duì)大腦造成嚴(yán)重且不可逆的損害，如導(dǎo)致永久性智力殘疾、癲癇發(fā)作、發(fā)育遲緩、記憶力減退和行為異常等。Sephience 作為一種天然的酶輔因子 BH4 的前體，可有效降低血液中苯丙氨酸水平，其作用機(jī)制獨(dú)特，能作為雙重藥理學(xué)伴侶，改善有缺陷的苯丙氨酸羥化酶(PAH)的活性，適用于 1 個(gè)月及以上所有疾病亞型的患者，涵蓋了廣泛的 PKU 患者群體，有望成為 PKU 治療的新標(biāo)準(zhǔn)。?
 

　　LEO Pharma公司的 Anzupgo(delgocitinib)乳膏(20mg/g)獲批用于局部治療對(duì)外用糖皮質(zhì)激素應(yīng)答不佳或不適合使用糖皮質(zhì)激素的中重度慢性手部濕疹(CHE)成人患者。慢性手部濕疹是一種具衰弱性的炎癥性皮膚病，全球約十分之一的成年人受其困擾，癥狀包括皮膚瘙癢、疼痛、起水泡或腫脹，嚴(yán)重影響患者的日常生活。Anzupgo 作為一種創(chuàng)新的無(wú)類固醇局部泛 Janus 激酶(JAK)抑制劑，通過(guò)抑制 JAK - STAT 通路，阻斷 JAK1、JAK2、JAK3 和酪氨酸激酶 2(TYK2)的活性，抑制多種在 CHE 發(fā)病和后續(xù)發(fā)作中起關(guān)鍵作用的炎癥反應(yīng)。它的獲批，將為中重度慢性手部濕疹成人患者提供新的治療選擇。?
 

　　KalVista 制藥公司的 Ekterly (sebetralstat，300mg) 片劑獲批用于治療成人和 12 歲及以上兒童患者的遺傳性血管性水腫 (HAE) 急性發(fā)作。遺傳性血管性水腫是一種由 C1 酯酶抑制劑缺陷導(dǎo)致的罕見遺傳病，患者會(huì)因緩激肽異常釋放出現(xiàn)反復(fù)發(fā)作的皮膚、胃腸道和呼吸道水腫。Ekterly 是一款口服按需治療藥物，其 III 期 KONFIDENT 臨床試驗(yàn)證明該藥可在癥狀發(fā)作時(shí)快速緩解腫脹，中位起效時(shí)間僅為 1.3 小時(shí)，與現(xiàn)有注射劑相比，顯著降低了患者的治療負(fù)擔(dān)，為 HAE 患者帶來(lái)了更便捷的治療方式。?
 

　　Dizal (迪哲醫(yī)藥) 的 Zegfrovy (sunvozertinib，舒沃替尼) 獲批用于治療經(jīng) FDA 批準(zhǔn)的檢測(cè)檢測(cè)出表皮生長(zhǎng)因子受體 (EGFR) 外顯子 20 插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌 (NSCLC) 成年患者。肺癌中，EGFR 外顯子 20 插入突變的非小細(xì)胞肺癌患者此前治療選擇有限。舒沃替尼專門針對(duì)這一特定基因突變，為相關(guān)患者提供了治療的新途徑，有望改善患者的生存質(zhì)量和預(yù)后。?
 

　　再生元制藥公司的 Lynozyfic (linvoseltamab - gcpt) 獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性 (R/R) 多發(fā)性骨髓瘤 (MM) 成年患者。多發(fā)性骨髓瘤是一種常見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，復(fù)發(fā)或難治性患者的治療一直是臨床挑戰(zhàn)。Lynozyfic 的獲批為這部分患者提供了新的治療手段，可能改變他們的疾病進(jìn)程，延長(zhǎng)生存時(shí)間。?
 

　　7 月 FDA 批準(zhǔn)的這些新藥，無(wú)論是針對(duì)罕見病還是常見重大疾病，都為相應(yīng)患者群體帶來(lái)了全新的治療希望，體現(xiàn)了醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域持續(xù)不斷的創(chuàng)新活力和對(duì)患者需求的積極回應(yīng)。隨著這些藥物的逐步推廣應(yīng)用，將為改善全球患者的健康狀況發(fā)揮重要作用。
 

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