【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近日，百濟(jì)神州有限公司宣布，其新一代且具有潛力的在研 BCL2 抑制劑索托克拉，用于治療既往接受過布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)抑制劑和抗 CD20 治療的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)成人患者的 1/2 期臨床研究(BGB-11417 - 201)取得積極結(jié)果，百濟(jì)神州計(jì)劃在即將召開的學(xué)術(shù)大會(huì)上公布全部數(shù)據(jù)，屆時(shí)，索托克拉的神秘面紗將被進(jìn)一步揭開。
 

　　套細(xì)胞淋巴瘤是侵襲性 B 細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的一種罕見亞型，起源于淋巴結(jié)套區(qū)的 B 細(xì)胞。雖然它僅約占全球所有非霍奇金淋巴瘤病例的 5%，但卻影響著眾多患者的生命健康，全球約有 28,000 人受其困擾。MCL 具有高度侵襲性，患者確診時(shí)通常已處于晚期，且?guī)缀跛谢颊咦罱K都會(huì)發(fā)展成為難治或復(fù)發(fā)性疾病，五年生存率僅約為 50%，這使得開發(fā)新的治療方案成為當(dāng)務(wù)之急。?
 

　　此次取得積極結(jié)果的 BGB-11417 - 201 研究是一項(xiàng)全球、多中心、單臂、開放性 1/2 期臨床研究，共入組了 125 例符合條件的 MCL 成人患者。研究分為兩個(gè)部分，第 1 部分中，22 例患者每日接受 160 毫克或 320 毫克索托克拉治療，目的是評(píng)估索托克拉的安全性和耐受性，進(jìn)而確定第 2 部分的推薦劑量。在第 2 部分，103 例患者入組接受索托克拉每日推薦劑量(320 毫克)治療，以評(píng)估其有效性和安全性。?
 

　　令人振奮的是，該研究成功達(dá)到了由獨(dú)立審查委員會(huì)(IRC)評(píng)估的總緩解率(ORR)主要終點(diǎn)，這充分表明索托克拉用于治療該患者群體能夠取得具有臨床意義的緩解。同時(shí)，多個(gè)次要有效性終點(diǎn)，如完全緩解率(CRR)、緩解持續(xù)時(shí)間(DOR)和無進(jìn)展生存期(PFS)均呈現(xiàn)出積極結(jié)果。而且，研究中的安全性特征總體耐受性良好，毒性可控，這為索托克拉的進(jìn)一步臨床應(yīng)用奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。?
 

　　索托克拉作為一款新一代且具有潛力的在研 B 細(xì)胞淋巴瘤 2(BCL2)抑制劑，其作用機(jī)制獨(dú)特。實(shí)驗(yàn)室和早期藥物開發(fā)研究結(jié)果顯示，索托克拉是一種強(qiáng)效且特異性的 BCL2 抑制劑，半衰期短且無蓄積，這使其在多種 B 細(xì)胞惡性腫瘤中展現(xiàn)出良好的臨床活性。
 

　　這一研究成果對(duì)于百濟(jì)神州和廣大患者而言都意義重大。對(duì)于百濟(jì)神州來說，這意味著其在血液腫瘤領(lǐng)域的產(chǎn)品布局取得了一項(xiàng)重要里程碑。目前，百濟(jì)神州在血液腫瘤領(lǐng)域已布局三款主要產(chǎn)品，旨在滿足各類 B 細(xì)胞惡性腫瘤患者不斷變化的臨床醫(yī)療需求，索托克拉的積極結(jié)果無疑為其布局增添了重要的砝碼。而對(duì)于 MCL 患者而言，索托克拉若獲得批準(zhǔn)，將為他們提供治療選擇。
 

　　資料顯示，百濟(jì)神州已由一家研發(fā)型生物科技公司成長(zhǎng)為全面整合的一體化全球腫瘤創(chuàng)新公司，擁有涵蓋早期藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、全球臨床試驗(yàn)運(yùn)營(yíng)、自主規(guī)?；幬锷a(chǎn)與商業(yè)化等創(chuàng)新藥開發(fā)全周期的能力。公司持續(xù)進(jìn)行研發(fā)投入，其中今年上半年，百濟(jì)神州的研發(fā)費(fèi)用為72.78億元，同比增長(zhǎng)9.80%。而持續(xù)的研發(fā)投入也使得百濟(jì)神州開始迎來收獲，其半年報(bào)顯示，2025年上半年，百濟(jì)神州實(shí)現(xiàn)營(yíng)業(yè)收入約175.18億元，同比增長(zhǎng)46.03%；歸屬于上市公司股東的凈利潤(rùn)約4.5億元，同比扭虧。
 

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