【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】在醫(yī)藥領(lǐng)域，創(chuàng)新與價(jià)格往往呈現(xiàn)出緊密的關(guān)聯(lián)。美國(guó)作為全球醫(yī)藥大市場(chǎng)，其藥物定價(jià)一直備受關(guān)注。近期公布的美國(guó)市場(chǎng)價(jià)格高的十款藥物名單中，單劑價(jià)格均突破百萬(wàn)美元大關(guān)。?
 

　　其中協(xié)和麒麟旗下的Lenmeldy單劑價(jià)格高達(dá) 425 萬(wàn)美元。據(jù)悉，由日本協(xié)和麒麟公司開發(fā)的Lenmeldy于2024年3月獲FDA批準(zhǔn)，用于治療罕見遺傳病異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良(MLD)。作為一款針對(duì)罕見遺傳病的基因療法，Lenmeldy 的高價(jià)背后是漫長(zhǎng)的研發(fā)周期與復(fù)雜的生產(chǎn)工藝。數(shù)據(jù)顯示，2025年第一季度該藥物全球銷售額達(dá)到1410萬(wàn)美元，同比增長(zhǎng)92%。
 

　　緊隨其后的是 CSL Behring 的Hemgenix，350 萬(wàn)美元的定價(jià)使其成為血友病治療領(lǐng)域的高價(jià)產(chǎn)品。血友病的本質(zhì)是基因受損，Hemgenix的基因療法治療原理是將一種能夠產(chǎn)生缺失凝血因子的基因輸送到肝臟中細(xì)胞，使患者自身能夠產(chǎn)生第九凝血因子。據(jù)悉，該藥物由荷蘭基因療法公司uniQure研發(fā)，2020年CSL以4.5億美元預(yù)付款獲得其商業(yè)化和進(jìn)一步開發(fā)權(quán)利。
 

　　Sarepta Therapeutics 的Elevidys單價(jià)達(dá)到 320 萬(wàn)美元，該藥物是針對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的基因療法。藍(lán)鳥生物成為榜單中的贏家，旗下三款藥物L(fēng)yfgenia(310 萬(wàn)美元)、Skysona(300 萬(wàn)美元)和Zynteglo(280 萬(wàn)美元)，涵蓋了鐮狀細(xì)胞貧血、腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良等多種罕見病治療領(lǐng)域，彰顯了該公司在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的深厚積累。?
 

　　BioMarin 的Roctavian單價(jià)達(dá)到 290 萬(wàn)美元，作為獲批用于成人重度 A 型血友病的基因療法，其定價(jià)反映了對(duì)傳統(tǒng)替代治療成本的重構(gòu)。住友制藥的Rethymic達(dá)到281 萬(wàn)美元，這款藥物是用于胸腺功能不全的細(xì)胞療法，體現(xiàn)了個(gè)體化醫(yī)療的高價(jià)值屬性。諾華的Zolgensma為232萬(wàn)美元，作為較早獲批的脊髓性肌萎縮癥基因療法，其價(jià)格在同類產(chǎn)品中已顯現(xiàn)出一定的市場(chǎng)調(diào)整痕跡。?
 

　　深入分析這些高價(jià)藥物可以發(fā)現(xiàn)，它們普遍具有孤兒藥和基因/細(xì)胞療法的屬性。罕見病患者群體規(guī)模小導(dǎo)致研發(fā)成本難以攤薄，而基因編輯、細(xì)胞工程等前沿技術(shù)的應(yīng)用，進(jìn)一步推高了前期研發(fā)投入和后期生產(chǎn)難度。
 

　　然而，天價(jià)藥物也帶來(lái)了醫(yī)保支付的巨大挑戰(zhàn)。美國(guó)醫(yī)保體系正通過(guò)多種方式應(yīng)對(duì)這一問(wèn)題，包括基于療效的分期支付、與藥企協(xié)商價(jià)格折扣、設(shè)立專項(xiàng)基金等。這些探索不僅影響著美國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)的發(fā)展走向，也為全球其他國(guó)家的藥品定價(jià)與支付機(jī)制提供了重要參考。?
 

　　隨著基因治療技術(shù)的不斷成熟和產(chǎn)業(yè)化規(guī)模的擴(kuò)大，未來(lái)這類高價(jià)藥物的價(jià)格有望逐步回落。但在短期內(nèi)，創(chuàng)新療法的高價(jià)值定價(jià)仍將是醫(yī)藥市場(chǎng)的重要特征，如何在激勵(lì)創(chuàng)新與保障患者可及性之間找到平衡，將持續(xù)考驗(yàn)著政策制定者、藥企和支付方的智慧。
 

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