【制藥網(wǎng) 市場分析】有機構(gòu)指出，當(dāng)前行業(yè)投資重點正在向小核酸療法傾斜，這些療法包括小干擾RNA(siRNA)、反義寡核苷酸(ASO)、微小RNA(miRNA)和適配體等。數(shù)據(jù)顯示，目前全球共有108種小核酸藥物進入臨床研發(fā)階段。
 

　　其中，賽諾菲自2011年以201億美元收購Genzyme，收獲了Lademirsen(RG-012)和米泊美生(mipomersen)兩款藥物，拉開了公司進軍小核酸的序幕。
 

　　據(jù)悉，2025年1月7日，賽諾菲與Alloy Therapeutics宣布達成合作和許可協(xié)議，使用后者的 AntiClastic 反義平臺開發(fā)用于中樞神經(jīng)系統(tǒng) (CNS)的新型基因藥物，旨在跨越血腦屏障。根據(jù)協(xié)議條款，賽諾菲將向 Alloy 提供前期許可費和高達 2750 萬美元的近期臨床前里程碑付款；此外，Alloy還將有資格獲得超過 4 億美元的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)里程碑付款，以及合作產(chǎn)生的任何產(chǎn)品銷售的分級版稅。
 

　　資料顯示，Alloy 是一家生物技術(shù)生態(tài)系統(tǒng)公司，其推出的AntiClastic™ ASO平臺將主要序列的改進與核酸藥物的新型空間構(gòu)象相結(jié)合，由此產(chǎn)生的AntiClastic ASO候選物具有更好的效力，促進了對目標(biāo)RNA的傳遞，最更大限度地減少了與非預(yù)期RNA目標(biāo)和炎癥反應(yīng)的相互作用，從而獲得了好的治療指數(shù)。這個平臺廣泛適用于通過靶向CNS、肝臟、肌肉、眼球等部位表達的基因來治療疾病。
 

　　根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，賽諾菲在小核酸領(lǐng)域公布局約十余款藥物。且在小核酸領(lǐng)域，賽諾菲同樣看好中國公司。如2022年7月，大睿生物宣布獲得賽諾菲化學(xué)修飾和遞送 siRNA 平臺，以及四個未公開靶點臨床前候選藥物的全球獨家授權(quán)。大睿生物旨在建立自有平臺以開發(fā)創(chuàng)新核酸藥物；大睿生物的核酸藥物通過模塊化及可編程模式的研發(fā)，主要針對代謝、中樞神經(jīng)、眼科、腫瘤等疾病領(lǐng)域。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，小核酸藥物具有高特異性、研發(fā)周期短、不易產(chǎn)生耐藥性、效果持久、治療領(lǐng)域廣等優(yōu)點，被認為是繼化學(xué)小分子藥物和生物抗體藥物后的創(chuàng)新藥3.0，具有較大的發(fā)展前景。根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，近年來，全球小核酸藥物市場規(guī)模持續(xù)擴容，2022年接近40億美元，預(yù)計 2030年該市場將達到 250 億美元。
 

　　而中國小核酸藥物市場在 2022 年預(yù)計約400 萬美元，2025 年有望達到 3 億美元以上，年復(fù)合增長率超 300%。分析人士表示，隨著蘇州瑞博生物、上海舶望制藥等公司與跨國藥企開展大規(guī)模合作，中國藥企在小核酸藥物領(lǐng)域也迎來嶄新的發(fā)展機遇。
 

　　據(jù)悉，2024年初，瑞博生物與勃林格殷格翰達成總價20億美元合作，共同開發(fā)治療非酒精性或代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎(NASH/MASH)的小核酸創(chuàng)新療法。舶望制藥與諾華就RNAi療法達成兩項獨家許可合作協(xié)議，兩項交易潛在總價值高達41.65億美元。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，小核酸藥物正在成為國產(chǎn)創(chuàng)新藥的下一個爆點。小核酸藥物以近300%市場規(guī)模年復(fù)合增長率正吸引著君實生物、恒瑞醫(yī)藥、成都先導(dǎo)和悅康醫(yī)藥等國內(nèi)藥企加速入場。
 

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