【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】“孤兒藥”又稱為罕見藥，用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。近年來，我國藥企對于罕見病藥的研發(fā)熱情正持續(xù)增長，成果也隨之開始不斷顯現(xiàn)，現(xiàn)越來越多產(chǎn)品已被FDA授予孤兒藥資格。
 

　　3月19日，上海復(fù)宏漢霖生物技術(shù)股份有限公司宣布，其創(chuàng)新的抗HER2單克隆抗體(mAb)HLX22用于治療胃癌，已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格(ODD)。
 

　　HLX22為復(fù)星醫(yī)藥自AbClon,Inc.許可引進(jìn)、并后續(xù)自主研發(fā)的新型靶向HER2的單克隆抗體，擬用于胃癌和乳腺癌等實(shí)體瘤的治療。根據(jù)IQVIA MIDAS數(shù)據(jù)顯示，2024年，靶向HER2的單抗產(chǎn)品于全球范圍內(nèi)的銷售額約為90.29億美元。此次HLX22獲得孤兒藥資格，將有利于在美國的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化。
 

　　孤兒藥認(rèn)定是FDA對符合條件的用于預(yù)防、治療及診斷罕見病的藥物(包括生物制品)授予的一種資格認(rèn)定。獲得孤兒藥資格后，研發(fā)公司有資格享受多種激勵(lì)政策。今年以來，國內(nèi)還有有多家藥企宣布產(chǎn)品獲得獲美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　如2月26日，華東醫(yī)藥發(fā)布消息稱，其全資子公司杭州中美華東制藥有限公司(以下簡稱“中美華東”)自主研發(fā)的ADC創(chuàng)新藥注射用HDM2005的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)適應(yīng)癥獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定(ODD)。
 

　　該藥是中美華東自主研發(fā)并擁有全球知識產(chǎn)權(quán)的1類生物新藥，也是一款靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1(ROR1)的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)。
 

　　2月17日，萬邦德發(fā)布公告，全資子公司萬邦德制藥集團(tuán)有限公司于2025年2月13日收到美國FDA的認(rèn)定函，甲鈷胺用于治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS，也稱漸凍癥)獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。甲鈷胺是一種維生素B12類似物，也是一種無需生物轉(zhuǎn)化就能穿過血腦屏障的維生素B12。它可以有效地通過體循環(huán)運(yùn)輸并儲存在肝臟中，但主要被腦細(xì)胞，優(yōu)先是神經(jīng)元利用。
 

　　業(yè)內(nèi)認(rèn)為，國產(chǎn)孤兒藥不斷獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，意味著中國藥企罕見病藥物研發(fā)已漸入佳境。近年來，罕見病已成為國家政策、診療體系和社會關(guān)注的焦點(diǎn)。我國為了提升我國罕見病患者的用藥可及性和保障水平，已經(jīng)出臺了多項(xiàng)罕見病藥物研發(fā)的支持政策，并還在積極將罕見病治療藥物納入醫(yī)保目錄。在此背景下，國內(nèi)藥企對罕見病藥研發(fā)熱情日漸增長，研發(fā)能力也開始持續(xù)提升。
 

　　據(jù)統(tǒng)計(jì)顯示，2024年國家共批準(zhǔn)29款罕見病藥物上市，其中13款通過優(yōu)先審評審批程序得以加快上市。有14款出自中國藥企，涉及肝豆?fàn)詈俗冃缘?2種罕見病。值得一提的是，目前國內(nèi)還約有210條罕見病藥物管線正處于臨床試驗(yàn)階段，其中約38%已處于三期臨床，涵蓋全身型重癥肌無力、帕金森病(含青年型、早發(fā)型)、免疫系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等。
 

　　未來，隨著我國研發(fā)的罕見病藥物開發(fā)不斷推進(jìn)，新藥的上市時(shí)間將縮短，更多新藥將上市惠及廣大患者。
 

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