【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站公示，新增4款國產(chǎn)創(chuàng)新藥擬納入突破性治療品種，來自北京諾誠健華醫(yī)藥科技有限公司、上海復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司、英矽智能科技(上海)有限公司、上海翰森生物醫(yī)藥科技有限公司。
 

　　其中諾誠健華此次擬納入突破性療法的產(chǎn)品為ICP-248片，擬適應(yīng)癥為既往接受過免疫化療和布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑(BTKi)治療的復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤(r/r MCL)患者，公示日期為2025年4月29日至5月9日。
 

　　資料顯示，ICP-248是一款新型口服高選擇性BCL2抑制劑，旨在單藥或與BTK抑制劑等其他藥物聯(lián)合治療CLL/SLL、套細(xì)胞淋巴瘤 (MCL)、AML 和其他NHL 患者。BCL2是細(xì)胞凋亡通路的重要調(diào)控蛋白，其表達(dá)異常與多種惡性血液腫瘤的發(fā)生發(fā)展相關(guān)。ICP-248通過選擇性抑制BCL2蛋白，恢復(fù)腫瘤細(xì)胞凋亡，從而抑制腫瘤生長和擴(kuò)散。
 

　　復(fù)星醫(yī)藥此次擬納入突破性療法的產(chǎn)品為FCN-159片，擬適應(yīng)癥為兒童朗格漢斯組織細(xì)胞增生癥(Langerhans cell histiocytosis，LCH)，公示日期為2025年4月29日至5月9日。
 

　　資料顯示，F(xiàn)CN-159是復(fù)星醫(yī)藥開發(fā)的一種高活性、高選擇性MEK1/2抑制劑。MEK是細(xì)胞外信號相關(guān)激酶(ERK)通路的上游調(diào)節(jié)因子，抑制MEK的活性能夠通過抑制RAS調(diào)節(jié)RAF/MEK/ERK通路活性，抑制腫瘤生長。而在NF1中，RAS-絲裂原活化蛋白激酶(RAS-MAPK)通路常發(fā)生異常，從而促進(jìn)細(xì)胞增殖和腫瘤沿神經(jīng)生長。因此，MEK被認(rèn)為是F1相關(guān)PN藥物開發(fā)的潛力靶點(diǎn)。
 

　　英矽智能此次擬納入突破性療法的產(chǎn)品為INS018_055片，擬適應(yīng)癥為特發(fā)性肺纖維化，公示日期為2025年4月28日至5月8日。
 

　　資料顯示，特發(fā)性肺纖維化(ipf)是一種慢性瘢痕性肺部疾病，其特點(diǎn)是肺功能進(jìn)行性和不可逆的下降，影響全球約500萬人。由于發(fā)病、進(jìn)展較為隱秘，多數(shù)患者確診時病情已發(fā)展到中晚期，確診后中位生存期僅為3年。目前現(xiàn)有的抗纖維化藥物，可能會減緩疾病的進(jìn)展，但往往無法阻止或逆轉(zhuǎn)疾病的發(fā)展，此外藥物產(chǎn)生的一系列副作用嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。從未滿足的臨床需求出發(fā)，在自研人工智能平臺支持下的英矽智能一直在快速推進(jìn)早期藥物發(fā)現(xiàn)工作。
 

　　據(jù)悉，2024年6月，英矽智能曾宣布，公司自主研發(fā)的小分子抑制劑ins018_055已經(jīng)完成中國iia期臨床試驗(yàn)(nct05938920)全部患者入組，該研究旨在評估ins018_055在患者群體中治療特發(fā)性肺纖維化(ipf)的安全性、耐受性和初步療效。這也意味著英矽智能頭款ai候選藥物再次取得了重要進(jìn)展。
 

　　翰森制藥此次擬納入突破性療法的產(chǎn)品為注射用HS-20089，擬適應(yīng)癥為鉑耐藥復(fù)發(fā)上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者，公示日期為2025年4月24日至4月30日。
 

　　資料顯示，HS-20089 是翰森制藥研發(fā)的一種新型抗體藥物偶聯(lián)物(ADC)，它以 B7-H4 為靶點(diǎn)，這是一種在多種癌癥中高表達(dá)的跨膜糖蛋白。HS-20089 的有效載荷是拓?fù)洚悩?gòu)酶抑制劑(TOPOi)，這是一種在抗癌藥物中經(jīng)過驗(yàn)證的技術(shù)，已經(jīng)用于治療乳腺癌和卵巢癌的標(biāo)準(zhǔn)治療。藥物與抗體的比值(DAR)為 6，這個比值對于 ADC 的安全性和有效性至關(guān)重要。
 

　　這 4 款國產(chǎn)創(chuàng)新藥擬納入突破性治療品種，不僅體現(xiàn)了國內(nèi)藥企在創(chuàng)新研發(fā)方面的實(shí)力，也為眾多患者帶來了新的生機(jī)。期待這些藥物能夠順利通過后續(xù)審批，早日上市，造福廣大患者。
 

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