【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】8 月 4 日，云頂新耀宣布，布地奈德腸溶膠囊(商品名：耐賦康)的擴產(chǎn)補充申請已正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)。作為 IgA 腎病治療的一線基石藥物，耐賦康此次擴產(chǎn)獲批將進一步提升產(chǎn)能，增加產(chǎn)品供應(yīng)，更好地響應(yīng)中國及亞洲地區(qū)持續(xù)增長的臨床需求。這一消息，無疑為眾多深受 IgA 腎病困擾的患者帶來了新的希望，也引發(fā)了人們對于 IgA 腎病藥物開發(fā)進展的關(guān)注。?
 

　　IgA 腎病，全稱免疫球蛋白 A 腎病，是指腎小球系膜區(qū)以 IgA 或 IgA 沉積為主的腎小球疾病，是目前世界范圍內(nèi)常見的原發(fā)性腎小球疾病，也是終末期腎病(ESRD)的重要病因。大多數(shù) IgA 腎病患者表現(xiàn)為肉眼血尿(單次或復(fù)發(fā)性)，通常伴有上呼吸道感染；或在常規(guī)檢查時偶然檢測到的鏡下血尿伴或不伴輕度蛋白尿。其預(yù)后個體差異很大，有些患者長期預(yù)后良好，但有些患者卻會快速進展至腎衰竭。?
 

　　在耐賦康獲批前，國內(nèi)針對 IgA 腎病的治療方案主要是腎素 - 血管緊張素系統(tǒng)(RAS)抑制劑的支持性治療，以及全身激素及免疫抑制劑的不規(guī)范使用。這些傳統(tǒng)治療方法存在著療效有限、副作用明顯等問題，無法從根本上改變疾病的進展，患者急需更為有效的治療手段。?
 

　　耐賦康的出現(xiàn)，為IgA腎病提供了新的治療選擇。該藥為在中國、美國和歐洲獲得完全批準(zhǔn)的 IgA 腎病對因治療藥物，并已納入 2025 年 1 月 1 日開始實施的新版醫(yī)保目錄。耐賦康是一種靶向腸道黏膜 B 細胞的免疫調(diào)節(jié)劑，能夠從源頭減少致病因子的產(chǎn)生，進而有效治療 IgA 腎病。自 2023 年 11 月通過優(yōu)先審評程序在中國獲批以來，耐賦康迅速獲得了市場的認(rèn)可，2024 年全年銷售額即達 3.534 億元。2025 年 5 月，耐賦康獲得 NMPA 完全批準(zhǔn)，取消了對蛋白尿水平的限制，使得中國適用人群擴大了 3 倍，市場需求也隨之激增。
 

　　然而，市場需求的快速增長也對耐賦康的產(chǎn)能提出了挑戰(zhàn)。作為從瑞典 Calliditas 引進的產(chǎn)品，其生產(chǎn)在很大程度上依賴海外供應(yīng)鏈，產(chǎn)能提升成為了加速市場滲透的關(guān)鍵。此次擴產(chǎn)獲批，正是云頂新耀針對這一供需矛盾的突破。今年 2 月，云頂新耀向國家藥監(jiān)局藥品審評中心提交擴大產(chǎn)能的申請，旨在提升布地奈德腸溶膠囊的產(chǎn)能，以滿足中國市場日益增長的需求。這一舉措將更好地滿足中國 IgA 腎病患者的臨床治療需求，也為云頂新耀在腎科領(lǐng)域的發(fā)展注入了強大動力。?
 

　　除了耐賦康，近年來隨著醫(yī)學(xué)研究的不斷深入，IgA 腎病的治療迎來了新的曙光，一系列新藥研發(fā)穩(wěn)步推進?；趯?IgA 腎病發(fā)病機制的深入研究，科研人員發(fā)現(xiàn)了諸多新的治療靶點，為新藥研發(fā)提供了方向。例如，靶向補體系統(tǒng)藥物成為了研究熱點之一。越來越多的證據(jù)表明，補體的異常激活在 IgAN 中具有致病性，與疾病的嚴(yán)重程度及預(yù)后關(guān)系密切。伊普可泮(Iptacopan，LNP023)作為一款特異性補體 B 因子口服抑制劑，可抑制 B 因子，進而抑制 C3 轉(zhuǎn)化酶活性，減少 C3 的產(chǎn)生和蓄積，阻斷補體替代途徑的激活。在其 III 期臨床試驗中，納入 470 名患者，結(jié)果顯示，伊普可泮治療 9 個月后，患者蛋白尿水平可顯著降低。2024 年 8 月，F(xiàn)DA 已加速批準(zhǔn)伊普可泮的新適應(yīng)癥，用于降低有快速進展風(fēng)險的成人原發(fā)性 IgAN 患者的蛋白尿。同年 9 月，CDE網(wǎng)站公示，諾華(Novartis)鹽酸伊普可泮膠囊以注冊分類 5.1 類申報的新適應(yīng)癥上市申請獲得受理，截至目前仍處于在審評審批中。?
 

　　此外，靶向 BAFF/APRIL 通路藥物也在研發(fā)中取得了重要進展。B 細胞活化因子(BAFF)和增殖誘導(dǎo)配體(APRIL)在 IgA 腎病的免疫發(fā)病機制中扮演關(guān)鍵角色，它們能夠促進 B 細胞的成熟、存活以及自身抗體的產(chǎn)生。Blisibimod(比利莫德)作為一種抑制 BAFF 的新型 IgG1 單克隆抗體，在 Ⅱ/Ⅲ 期臨床試驗研究中顯示出了良好的治療效果，治療組患者蛋白尿有所下降，外周血B細胞水平、免疫球蛋白水平和尿蛋白與肌酐比(UPCR)較對照組顯著下降。Sibeprenlimab(西貝瑞單抗)、Zigakibart(BION - 1301)、Atacicept(阿塞西普)、泰它西普(Telitacicept)、Povetacicept(波維塔西普)等多種靶向該通路的藥物也在臨床試驗中展現(xiàn)出了一定的潛力，目前均處于不同階段的研發(fā)進程中。?
 

　　內(nèi)皮素 A 受體拮抗劑同樣為 IgA 腎病的治療帶來了新的可能。內(nèi)皮素 A 受體拮抗劑(ERA)通過阻斷內(nèi)皮素 - 1(ET - 1)與其受體的結(jié)合，發(fā)揮治療作用。阿曲生坦作為一種強效高選擇性內(nèi)皮素 A 受體拮抗劑，在 II 期 AFFINITY 研究和 III 期 ALIGN 研究中均顯示出了顯著降低蛋白尿的效果，且安全性良好。ALIGN 研究是全球范圍內(nèi)阿曲生坦 III 期臨床研究，展現(xiàn)出阿曲生坦顯著降蛋白尿作用和良好的安全性，是國內(nèi)遞交上市申請的非免疫類 IgA 腎病精準(zhǔn)治療藥物。?
 

　　隨著耐賦康的擴產(chǎn)獲批以及眾多新藥研發(fā)的穩(wěn)步推進，IgA 腎病的治療正迎來巨大的變革。這些創(chuàng)新藥物的出現(xiàn)，不僅為患者帶來了更多的治療選擇，也為延緩疾病進展、改善患者預(yù)后帶來了新的希望。期待未來有更多安全有效的藥物能夠獲批上市，為全球眾多 IgA 腎病患者帶來福音。?
 

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