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多個國產創(chuàng)新藥獲得FDA孤兒藥認定！涉及眼部腫瘤罕見病治療等

2024年12月30日 10:27:00來源：制藥網點擊量：34305

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　　【制藥網行業(yè)動態(tài)】‌孤兒藥認定是指針對罕見病的預防、治療和診斷而研發(fā)的藥物所獲得的特定資格認定。美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)專門設立的孤兒藥認定機制，對孤兒藥的研發(fā)提供一系列政策支持，如加快審批、稅收減免等。根據(jù)梳理，12月，多家藥企公告，創(chuàng)新藥獲得FDA孤兒藥認定。

　　其中根據(jù)12月28日消息，中國科學家團隊自主研發(fā)、用于眼部腫瘤罕見病治療的創(chuàng)新藥物——核酸適體偶聯(lián)藥物(Aptamer Drug Conjugate，ApDC)，近日成功獲得FDA孤兒藥認定。

　　此次研發(fā)的ApDC藥物主要針對葡萄膜黑色素瘤，此前主要依賴手術、放療等傳統(tǒng)方式，但通常會對眼組織造成不可逆損傷。作為智慧型藥物，ApDC針對眼部罕見的惡性葡萄膜黑色素瘤、肝轉移腫瘤等疾病，能夠精準攻擊癌細胞，副作用少，安全性高。

　　ApDC的創(chuàng)新點在于使用核酸適體這一靶向分子，準確鎖定癌細胞并釋放藥物。實驗結果表明，ApDC不僅能夠高效抑制眼原位腫瘤生長，還能顯著降低肝、肺、骨及腦部的腫瘤轉移風險，展現(xiàn)出非常優(yōu)異的抗腫瘤效果。

　　12月23日，盟科藥業(yè)自主研發(fā)的抗感染新藥MRX-5獲FDA授予孤兒藥資格認定，用于治療非結核分枝桿菌 (NTM) 感染。

　　資料顯示，MRX-5是一種新型苯并硼唑類抗生素，擬用于治療分枝桿菌屬，特別是由NTM引起的感染。該藥物屬于新型抗耐藥NTM感染新藥，對常見的NTM具有良好的抗菌活性，且在動物試驗和人體試驗中均顯示出良好的安全性和藥代動力學特性。此外，MRX-5具有相互作用少、不易耐藥、可口服的特點，適用于長期服用以治療慢性感染。

　　12月16日，中源協(xié)和發(fā)布關于全資子公司藥物臨床試驗及獲得美國FDA孤兒藥資格認定的進展公告。

　　中源協(xié)和全資子公司武漢光谷中源藥業(yè)收到國家藥品監(jiān)督管理局的批準，允許VUM02注射液用于治療失代償期肝硬化的臨床試驗，并同意按照變更后的方案開展Ib/II期臨床研究。此外，VUM02注射液用于治療急性移植物抗宿主病(aGvHD)獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，成為獲得該認定的間充質干細胞產品。這是該藥物獲批的第二項孤兒藥認定，第一項適應癥為特發(fā)性肺纖維化。

　　VUM02注射液為中源協(xié)和自主知識產權的現(xiàn)貨型細胞新藥，治療失代償期肝硬化前期研究顯示安全性、耐受性好并具有效性趨勢。截至2024年10月，公司對該項目累計研發(fā)投入為人民幣1,902.03萬元。

　　12月10日消息，上海醫(yī)藥全資子公司上藥睿爾自主研發(fā)的SRD4610用于肌萎縮側索硬化癥(ALS)適應癥獲得美國FDA孤兒藥資格認定。

　　資料顯示，SRD4610是一種復方中藥創(chuàng)新藥，已在國內完成針對ALS的Ⅱ期臨床試驗。此次認定將加快推進臨床試驗及上市注冊進度，并享受相關政策支持。

　　此外，12月3日消息，東北制藥披露投資者關系活動記錄表顯示，其旗下公司鼎成肽源針對腦膠質瘤的 CAR-T 已經獲得美國FDA孤兒藥資格認定，并在準備中美兩地的 IND 申請，計劃通過授權合作的方式進入海外市場。

　　業(yè)內表示，孤兒藥認定的獲得，不僅是相關藥物研發(fā)歷程中的重要里程碑，也是對企業(yè)研發(fā)實力的認可。孤兒藥認定針對符合條件的用于預防、治療和診斷影響美國人群少于20萬的罕見病的藥物(包括生物制品)。《孤兒藥法案》規(guī)定，獲得孤兒藥認定的申請人將獲得稅收優(yōu)惠、減免某些臨床試驗費用、免除NDA/BLA申請費以及藥品獲批后七年市場獨家銷售權激勵措施。這一認定將有助于加速相關創(chuàng)新藥的臨床開發(fā)和商業(yè)化進程。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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