【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】近年來，隨著中國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)能力的不斷提升，對(duì)全球罕見病治療領(lǐng)域發(fā)展也在不斷貢獻(xiàn)更多力量。2025年已有多個(gè)國(guó)產(chǎn)新藥獲得獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格(“ODD”)，涵蓋ADC、細(xì)胞治療、基因治療等多個(gè)前沿領(lǐng)域。
 

　　值得一提的是，繼7月17 日，弼領(lǐng)生物自主研發(fā)的 BL0020 注射液獲得美國(guó)ODD，用于治療小細(xì)胞肺癌(Small Cell Lung Cancer, SCLC)后，又有一款國(guó)產(chǎn)新藥在近日獲得該認(rèn)定。
 

　　7月29日，康寧杰瑞制藥公告稱，核心產(chǎn)品JSKN003獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格，用于治療胃癌及胃食管結(jié)合部癌。
 

　　公開資料顯示，康寧杰瑞是一家以"讓腫瘤成為可控、可治的疾病"為使命的生物制藥公司，專注于創(chuàng)新腫瘤大分子藥物的研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化。公司擁有從創(chuàng)新藥的早期研發(fā)、工藝開發(fā)、商業(yè)生產(chǎn)到臨床研究的完整產(chǎn)業(yè)鏈，并自主開發(fā)了蛋白質(zhì)/抗體工程、抗體篩選和多功能抗體平臺(tái)。。
 

　　JSKN003是由康寧杰瑞自主研發(fā)的ADC藥物，具有更好的血清穩(wěn)定性、更寬的安全窗等優(yōu)勢(shì)，在HER2高表達(dá)和低表達(dá)的腫瘤模型(CDX+PDX模型)中均表現(xiàn)出良好的安全性特征以及與DS-8201相似的療效。
 

　　早在2022年9月，JSKN003就已在澳大利亞完成首例臨床患者給藥。隨后在10月，JSKN003獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品評(píng)審中心(CDE)的Ⅰ期臨床試驗(yàn)批件。
 

　　此次，JSKN003獲得該認(rèn)定后將有利于后續(xù)在美國(guó)的研究及開發(fā)(研發(fā))、注冊(cè)與商業(yè)化等方面獲得相關(guān)政策支持，包括研發(fā)費(fèi)用資助、臨床研究費(fèi)用稅收減免、加速上市審評(píng)審批、享有7年美國(guó)市場(chǎng)獨(dú)占期等。
 

　　值得注意的是，除了獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格，今年以來還有不少企業(yè)獲得了歐洲藥物管理局(EMA)孤兒藥資格認(rèn)定。如7月28日，堯唐生物宣布，其自主研發(fā)的體內(nèi)基因編輯藥物YOLT-203，已獲得歐洲藥品管理局(EMA)孤兒藥品委員會(huì)(COMP)授予的孤兒藥資格，適應(yīng)癥為原發(fā)性高草酸尿癥1型。5月26日，復(fù)宏漢霖創(chuàng)新型抗HER2單抗HLX22獲得歐盟委員會(huì)授予的ODD……
 

　　對(duì)此，分析人士認(rèn)為，ODD是FDA對(duì)中國(guó)創(chuàng)新藥科學(xué)價(jià)值的認(rèn)可，當(dāng)下中國(guó)藥企在ODD上的不斷突破，標(biāo)志著中國(guó)醫(yī)藥研發(fā)能力正持續(xù)提升，整個(gè)產(chǎn)業(yè)也在加速?gòu)?ldquo;跟隨”走向“引領(lǐng)”。未來，隨著越來越多國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥進(jìn)入全球市場(chǎng)，中國(guó)有望成為罕見病治療的重要貢獻(xiàn)者，同時(shí)推動(dòng)國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)向高附加值領(lǐng)域升級(jí)。
 

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