【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】2025 年 7 月 24 日，凱思凱迪(上海)醫(yī)藥科技有限公司傳來重磅消息，其自主研發(fā)的 1 類新藥 CS0159 口服片劑獲得了 FDA(美國食品藥品監(jiān)督管理局)的突破性療法認定。這一里程碑式的進展，不僅標志著該藥物在原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)領域的突出臨床潛力得到了國際機構的認可，也為其國際化進程注入了強大動力。?
 

　　CS0159 是一款具創(chuàng)新性的藥物，它是基于晶體結構輔助設計獲得的新型強效非甾體類法尼醇 X 受體(FXR)小分子激動劑。其獨特之處在于具備獨特的藥代動力學特征，能夠實現(xiàn)脈沖式 FXR 激活，而這種激活方式與膽汁酸自然波動節(jié)奏相契合。這一創(chuàng)新設計帶來了諸多優(yōu)勢，每日一次給藥就能提供優(yōu)異的療效，同時還能大限度地降低不良反應。在眾多 FXR 激動劑中，CS0159 憑借這一特性脫穎而出，有望為患者帶來更好的治療體驗。?
 

　　FDA 的突破性療法認定并非輕易可得，它是專為治療嚴重疾病且初步臨床證據(jù)顯示相比現(xiàn)有療法有顯著改善的藥物而設立的快速通道機制。CS0159 獲得這一認定意義重大，意味著它將享受 FDA 的優(yōu)先審評通道，標準審評時間將從 10 個月大幅縮短至 6 個月。除此之外，還能獲得 FDA 高級官員的直接指導以及滾動提交審評的便利。有研究數(shù)據(jù)表明，獲得突破性療法認定的藥物相比普通藥物的臨床開發(fā)時間平均縮短 30%。這對于急需新治療方案的 PBC 患者來說，無疑是天大的好消息，將顯著加快這一創(chuàng)新療法的上市進程。?
 

　　此次 FDA 給予 CS0159 突破性療法認定，既是對其解決重大臨床需求的肯定，也是其邁向全球化的關鍵一步。目前，CS0159 已完成多項關鍵臨床研究，收獲頗豐，不僅獲得了非酒精性脂肪性肝炎(MASH)FDA 快速通道資格、原發(fā)性硬化性膽管炎(PSC)孤兒藥資格認證，還拿下了本次的突破性療法認定，這三重認定充分彰顯了 CS0159 作為 FXR 激動劑的巨大治療潛力。在 MASH 領域，CS0159 已在美國完成 II 期臨床，展現(xiàn)出令人鼓舞的療效和安全性數(shù)據(jù)；在 PSC 罕見病領域，其孤兒藥資格為未來的商業(yè)化提供了重要的監(jiān)管和市場優(yōu)勢；而 PBC 突破性療法認定的獲得，進一步驗證了其在膽汁淤積性肝病治療中的重要價值。?
 

　　從目前的研究進展來看，CS0159 口服片劑在美國已完成 MASH 的 II 期試驗，研究結果顯示它在改善肝脂肪變性和纖維化標志物方面表現(xiàn)出色。在國內，CS0159 也已完成 PBC 適應癥的 II 期核心期研究，同樣表現(xiàn)出顯著療效和良好的安全性。這些研究結果不僅為 FDA 突破性療法認定提供了有力支撐，也為即將啟動的 III 期臨床研究奠定了堅實基礎，III 期臨床研究將進一步驗證 CS0159 在更大規(guī)?；颊呷后w中的療效和安全性。?
 

　　值得一提的是，CS0159 的獨特作用機制不僅能有效改善膽汁淤積，還能顯著減輕肝細胞損傷，同時避免了傳統(tǒng) FXR 激動劑的藥物性肝損傷，有望為患者提供更安全、更有效的治療選擇。凱思凱迪也計劃通過以上不同作用機制藥物的組合，為復雜的代謝性疾病提供更加精準和個性化的治療方案。隨著 CS0159 研發(fā)的不斷推進，其有望為更多肝病患者帶來福音。
 

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