【制藥網 產品資訊】7月24日，阿斯利康宣布其研發(fā)的Gefurulimab在針對成人全身型重癥肌無力(gMG)患者的PREVAIL三期臨床試驗中取得積極結果。這一消息為全球眾多深受gMG困擾的患者帶來了新的希望。
 

　　全身型重癥肌無力(gMG)是一種罕見的慢性自身免疫性疾病，全球發(fā)病率約為150 - 250/百萬人，我國約為0.68/10萬人。它如同一個隱匿的“信號破壞者”，干擾著神經與肌肉之間的正常通訊。正常情況下，神經末梢釋放乙酰膽堿，與肌肉細胞表面的乙酰膽堿受體(AChR)結合，引發(fā)肌肉收縮。然而，在gMG患者體內，免疫系統(tǒng)如同失控的“軍隊”，錯誤地產生針對AChR的抗體，約80%的gMG患者體內可檢測到這種抗體 。這些抗體如同“搗亂分子”，或阻斷乙酰膽堿與受體的結合，或加速受體的降解，使得神經信號難以有效傳遞至肌肉，導致肌肉無力。
 

　　目前，gMG的治療手段有限，且存在諸多不足。傳統(tǒng)治療主要包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素和免疫抑制劑等。對于難治性gMG患者，約10%-20%對常規(guī)治療反應不佳，他們急需更有效的治療方案 。
 

　　Gefurulimab作為一種創(chuàng)新的C5抑制劑，其作用機制為gMG的治療開辟了新途徑。在gMG患者體內，補體系統(tǒng)被異常激活，其中C5是補體級聯反應中的關鍵成分。激活的C5會進一步裂解為C5a和C5b，C5b可與其他補體成分結合形成膜攻擊復合物(MAC)，直接損傷肌肉細胞，加重肌肉無力癥狀 。Gefurulimab能夠特異性地與C5結合，阻止其裂解，從而阻斷補體級聯反應的關鍵環(huán)節(jié)，減少對肌肉細胞的損傷。
 

　　而且，Gefurulimab具有特別的給藥優(yōu)勢，它是一種每周一次、可自我給藥的治療方案。對于行動不便、需要頻繁往返醫(yī)院的gMG患者來說，這極大地提高了治療的便利性和獨立性，患者無需依賴他人或頻繁前往醫(yī)療機構，即可自行完成治療，更好地掌控自身疾病的管理。
 

　　PREVAIL三期臨床試驗聚焦于抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的gMG成人患者。結果顯示，與安慰劑相比，Gefurulimab在第26周時，在重癥肌無力日常生活活動能力量表(MG-ADL)總分上顯示出具有統(tǒng)計學顯著性和臨床意義的改善。這意味著患者在日常生活的基本活動，如穿衣、進食、洗漱等方面的能力得到了切實的提升，生活質量有望得到明顯改善。
 

　　在安全性方面，Gefurulimab表現突出。其耐受性良好，安全性與既往gMG C5抑制劑試驗中觀察到的一致，未發(fā)現新的安全性信號。這對于長期飽受疾病折磨、需要長期用藥的患者來說至關重要，穩(wěn)定的安全性意味著他們能夠更安心地接受治療 。這些積極的數據不僅將在即將召開的醫(yī)學會議上公布，還將提交給全球監(jiān)管機構，為Gefurulimab的上市審批奠定堅實基礎。
 

　　未來，隨著這一藥物的進一步研發(fā)推進和可能的上市，它有望為患者帶來更有效的治療選擇，進一步改善他們的生活質量，讓他們重獲對生活的信心和掌控力。
 

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